直到Vosoritide的获批,才让ACH治疗迈入一个全新的靶向治疗时代。它是一种C型利钠肽(CNP)类似物,通过结合NPR-B进而降低FGFR3的活性来促进生长。临床结果试验显示:相较于安慰剂,每日皮下注射15 μg/kg的Vosoritide,受试者平均年身高增加了1.57厘米。
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在这个“验证真空期”,保持对上游基础设施的战术性配置,同时在中下游寻找“商业模式验证”的先行者,或许是最稳妥的投资策略。
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